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427在海量的分子数据库里，AI就像个“捕（bǔ）捞达人”，能迅速找到对罕见病（bìng）治疗具（jù）有潜力的有（yǒu）效化合物。最近（jìn），南京邮电大（dà）学生物医学工程专业一研（yán）究团（tuán）队开展了“罕见病的AI新药筛选方法与平台开发”项目（mù），利用人工智（zhì）能（néng）技术，缩（suō）短罕见（jiàn）病新药（yào）研制（zhì）周期。
罕见病，是（shì）指那些（xiē）发病率低、患病（bìng）人数（shù）少的（de）疾病。资料显示，全球（qiú）大概有4亿（yì）左（zuǒ）右的（de）罕见病患者。这意（yì）味着，每30个人中，可能就有1个人被罕见病折磨。
目前（qián），罕见病的种类已远远超过了7000种，但仅有（yǒu）5%的（de）罕见病获得（dé）了有效的（de）治疗批准（zhǔn）。
澎湃新闻了解到，该项（xiàng）目搭建了（le）一个针对罕见（jiàn）病药物分子虚拟筛选的平台。该平（píng）台基于已有的小分子活（huó）性数据，利用新型的人工智（zhì）能算法模型筛（shāi）选（xuǎn）出有效的生物分子，来促进（jìn）相应类型的罕见病后期药物研究。
简单来说（shuō），该平台（tái）能够扩大对罕见（jiàn）病治疗可能有效的化（huà）合（hé）物（wù）搜索范围（wéi），加速新的（de）有效（xiào）潜（qián）在药物分子的预测，降低研发（fā）时间和人力成本。用户登录平（píng）台后，只（zhī）需要选择模型，输（shū）入相关的分子式以及用（yòng）户（hù）邮箱，就（jiù）能（néng）得到相关的预测结果。
一般来说，在药物研（yán）究（jiū）的前期，研（yán）发人员要去海量的化合物分子（zǐ）库里（lǐ）搜索，逐一（yī）进（jìn）行实（shí）验测试，找到对重要靶标有作用（yòng）的（de）分（fèn）子化合物（wù）。“这（zhè）是现代药物设计临（lín）床前必经（jīng）的过（guò）程，找到有效化合物，才能（néng）进（jìn）行下一步（bù）的分子改造（zào）和生（shēng）物实验。”南京邮（yóu）电大（dà）学地理与生物信息学院（yuàn）的吴建盛老师说。
利用人工智能算法平台，药物研发人员可（kě）以扩大有效化（huà）合物的搜索的范围，减少进入实验阶段的化（huà）合物数量（liàng），缩短罕见病药物（wù）的前端研发（fā）时间（jiān）。“人工智能（néng）技术如果能充分（fèn）应用于（yú）新药设计的研究，将大幅降低药物研发机构对罕（hǎn）见病的的研发成本和（hé）周期，也会吸引更多人来关注罕见（jiàn）病的药物研究。”吴（wú）建盛说。
资料（liào）显（xiǎn）示，一种药物从筛选到成功上市，平均需要10余年的时间，研发成（chéng）本更是高达近3.5亿（yì）美元。此外，临床阶段的候选药物淘（táo）汰率高达90%。
其实，国外相关的药物筛选（xuǎn）平台很多（duō），不过一般（bān）都是（shì）各大（dà）药企和机构持有自己（jǐ）相（xiàng）应的数据（jù），这（zhè）些数据比（bǐ）较敏感（gǎn），涉及各种数据（jù）样本、个人隐私（sī）等，很少会对外开放。所以，罕见病的药（yào）物研发一直（zhí）缺乏广泛的有效数据。
当（dāng）然，目前国内（nèi）也有较多的药物筛选平台，不过大部分都是通（tōng）用（yòng）型（xíng）平台，很少有专（zhuān）门针对罕见病的。对于罕见（jiàn）病有效（xiào）治疗的（de）药物分子筛选以及研究，在国内也（yě）是处于刚刚起（qǐ）步的（de）阶段。目前，该项目平台还（hái）在研究完善阶段。
